国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）

2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得临床试验默示许可，适应症为帕金森病，这也是国内首款获批临床的针对帕金森病的iPSC衍生药物。

帕金森病，又称为“震颤麻痹”，是一种常见的老年神经系统退行性疾病，具有特征性运动症状，包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍等，还会伴有非运动症状，包括便秘、嗅觉障碍、睡眠障碍、自主神经功能障碍及精神、认知障碍。

近年的调查数据表明：在我国65岁以上人群中，每10万人中有1700患者。50岁之前的人较少患病，平均患病年龄约为60岁，随着年龄增加患病人数显著升高。男性稍高于女性。

(资料图)

医学研究提示，帕金森病的发生与黑质多巴胺能神经元变性死亡有关，但是究竟什么引起了这些神经元的变性死亡一直没能明确，可能与多种因素有关，包括遗传因素、环境因素、神经系统老化等。

国家药审中心正式受理睿健医药帕金森研发管线NouvNeu001的IND申请。临床前数据显示，通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善帕金森症状。此次NouvNeu001IND受理，也让睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司,仅次于拜耳旗下的BlueRock。

NouvNeu001是睿健医药通过其自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术开发的一款针对帕金森病的多能干细胞（iPSC）衍生药物。

据悉，NouvNeu001基于睿健医药的iPSC产品开发平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可以进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善PD病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。因此，NouvNeu001能够高效促进PD患者运动方面及其他功能的恢复。

临床前数据显示，通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善PD症状。

另外，根据睿健医药官微信息显示，从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后，其行为学功能和多项生理生化指标均得到了显著改善。

通过多平台模块化灵活融合的方式，睿健医药打造出以核心数据平台为中心的多药物形式、多管线、多驱动的创新研发模式，其中最为核心的是“化合物-蛋白靶点-组织发育-疾病治疗”的多维度整合数据库，应用网络可视化、知识问答、机器学习模型等工具，构建元数据整合平台（iReMeta）对于揭示人类发育图谱的关键分子与靶点，明确疾病治疗机理具有重要意义。

公开信息显示，睿健医药在2021年8月到2022年1月不到半年的时间里，连续斩获A轮与A+轮两笔近亿元融资。并在A+轮融资落地前，与丹纳赫生命科学中国区签署战略合作协议，在全球突破性细胞药物研发与生产领域开展密切合作。

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